Désignation de médicament orphelin : oligonucléotide morpholino phosphorodiamidate contre l'expansio - TheNote.app

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Désignation de médicament orphelin : oligonucléotide morpholino phosphorodiamidate contre l'expansion de la répétition CUG du transcrit d'ARNm du gène DMPK, conjugué à un peptide pénétrant dans les cellules. Traitement de la myotonie dystrophique, 18/07/2025 Positif

Orphan designation: phosphorodiamidate morpholino oligonucleotide against the CUG repeat expansion of the DMPK gene mRNA transcript, conjugated to a cell penetrating peptide Treatment of dystrophic myotonia, 18/07/2025 Positive ema.europa.eu

RSS Hunter • 4 sept. 2025