RSS Agence Européenne des Médicaments (EMA) | Nouveautés Suivre Désignation orpheline : botaretigene sparoparvovec Traitement des dystrophies rétiniennes héréditaires dues à des défauts dans le gène RPGR, 23/07/2025 Positif Orphan designation: botaretigene sparoparvovec Treatment of inherited retinal dystrophies due to defects in the RPGR gene, 23/07/2025 Positive ema.europa.eu
