RSS Agence Européenne des Médicaments (EMA) | Nouveautés Suivre Désignation orpheline : vecteur viral adéno-associé de sérotype 9 contenant le gène humain CTNNB1 Traitement de la polykystose rénale autosomique dominante, 18/07/2025 Positif Orphan designation: adeno-associated viral vector serotype 9 containing the human CTNNB1 gene Treatment of autosomal dominant polycystic kidney disease, 18/07/2025 Positive ema.europa.eu