La FDA a mis en avant les Principes de Preuve pour les Maladies Rares (RDEP) afin d'offrir une plus grande rapidité et prévisibilité dans l'évaluation des traitements destinés aux maladies rares affectant de très petites populations de patients ayant d'importants besoins médicaux non satisfaits, et qui sont causées par un défaut génétique connu.