Une protéine de répétition pentatricopeptide ciblant l’ARN répété CUG améliore la toxicité de l’ARN dans un modèle murin de dystrophie myotonique de type 1 | Science Médecine translationnelle
L'administration systémique, par l'intermédiaire d'AAV9, d'une protéine ciblant l'ARN contenant des répétitions CUG, améliore la myotonie dans un modèle murin de dystrophie myotonique.
