L'administration systémique, par l'intermédiaire d'AAV9, d'une protéine ciblant l'ARN contenant des répétitions CUG, améliore la myotonie dans un modèle murin de dystrophie myotonique.
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Pentatricopeptide repeat protein targeting CUG repeat RNA ameliorates RNA toxicity in a myotonic dystrophy type 1 mouse model | Science Translational Medicine
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