Science Magazine | AAAS: Science Translational Medicine 日本語 フォロー CUGリピートRNAを標的とするペンタトリコペプチドリピートタンパク質は、筋強直性ジストロフィー1型マウスモデルにおけるRNA毒性を改善します |サイエンストランスレーショナルメディシン 筋強直性ジストロフィーのマウスモデルにおいて、CUGリピートRNAを標的とするタンパク質のAAV9媒介全身送達は筋緊張を改善します。 Pentatricopeptide repeat protein targeting CUG repeat RNA ameliorates RNA toxicity in a myotonic dystrophy type 1 mouse model | Science Translational Medicine science.org