大規模な挿入を用いた遺伝子編集 ノート

大規模な挿入を用いた遺伝子編集

ベース編集のようなより小さな遺伝子編集技術はすでに臨床試験に入っていますが、より大きな遺伝子カーゴは、編集効率の低さ、送達ベクターのサイズ制限、および潜在的な免疫原性など、異なる課題に直面しています。リコンビナーゼ、トランスポゼース(CRISPR関連トランスポゼース(CASTs)を含む)、ゲノムライティングシステム、およびレトロトランスポゾンを使用したプログラム可能なゲノムエンジニアリングシステムは、治療のための異なる経路を約束しますが、各システムには独自の限界があります。これらの技術をさらに発展させるための最も有望な戦略は何であり、治療に効率的かつ安全にするためにどのパラメータをさらに改善する必要がありますか?私たちはこの分野の3人の専門家に、課題と機会についての考えを共有するように依頼しました。