大きな遺伝子編集剤をデリバリーするための脂質ナノ粒子設計にお... ノート

大きな遺伝子編集剤をデリバリーするための脂質ナノ粒子設計において、カーゴサイズは重要である

脂質ナノ粒子は、遺伝子編集者をコードする大きなメッセンジャーRNAをデリバリーする際に、しばしば性能が低下する。遺伝子編集者サイズのRNAを持つイオン化可能な脂質をスクリーニングした結果、LC-1が同定され、これはエンドソームからの脱出を促進し、マウスの肝臓、肺、脳における効率的なゲノム編集を可能にする構造を形成する。