デュシェンヌ型筋ジストロフィー療法の書き直し ノート
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デュシェンヌ型筋ジストロフィー療法の書き直し

Cell誌の本号において、Guoらはデュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する新しいエクソン・スキッピング、RNA編集ベースの治療法の開発を報告している。ADAR依存性および非依存性経路を介した二重の作用機序は、現在利用可能なASOベースのエクソン・スキッピング治療法よりも効果が高く、投与頻度が低くて済む可能性がある。