最終分析では、高リスクの転移性、再発性、または難治性の神経芽腫の小児患者を対象とした自家GD2標的CAR-T細胞療法の第1/第2相試験において、治療は全体的に忍容性が高く、客観的奏効率は66%でした。これらの所見は、同様の患者集団における同じ治療法を対象とした症例シリーズによってさらに裏付けられました。