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GM2ガングリオシドーシスに対するデュアルベクターrAAVrh8遺伝子治療:第1/2相試験

GM2ガングリオシドーシスに対するデュアルベクターrAAVrh8遺伝子治療の第1/2相試験では、両側視床内、大槽、および髄腔内投与により、疾患の用量依存的な生化学的改善が認められた。