Nature | Medicine 日本語 フォロー GM2ガングリオシドーシスに対するデュアルベクターrAAVrh8遺伝子治療:第1/2相試験 GM2ガングリオシドーシスに対するデュアルベクターrAAVrh8遺伝子治療の第1/2相試験では、両側視床内、大槽、および髄腔内投与により、疾患の用量依存的な生化学的改善が認められた。 Dual-vector rAAVrh8 gene therapy for GM2 gangliosidosis: a phase 1/2 trial nature.com