European Medicines Agency (EMA) | What's new 日本語 フォロー 孤児指定:ボタレチジン・スパロパルボベック。RPGR遺伝子欠損による遺伝性網膜ジストロフィーの治療。2025年7月23日。承認。 Orphan designation: botaretigene sparoparvovec Treatment of inherited retinal dystrophies due to defects in the RPGR gene, 23/07/2025 Positive ema.europa.eu