European Medicines Agency (EMA) | What's new 日本語 フォロー 孤児指定：CNOT3 mRNAに対するペプチド・オリゴヌクレオチド複合体 PRPF31遺伝子の変異による遺伝性網膜ジストロフィーの治療、2026年5月20日 ポジティブ Orphan designation: peptide-oligonucleotide conjugate against CNOT3 mRNA Treatment of inherited retinal dystrophies due to mutation in the PRPF31 gene, 20/05/2026 Positive ema.europa.eu
