European Medicines Agency (EMA) | What's new 日本語 フォロー 孤児指定：DMPK遺伝子mRNA転写物のCUGリピート伸長に対するホスホロジアミドモルフォリノオリゴヌクレオチド、細胞浸透ペプチドとの結合 筋ジストロフィー型筋強直性ジストロフィーの治療、2025年7月18日 承認 Orphan designation: phosphorodiamidate morpholino oligonucleotide against the CUG repeat expansion of the DMPK gene mRNA transcript, conjugated to a cell penetrating peptide Treatment of dystrophic myotonia, 18/07/2025 Positive ema.europa.eu
