European Medicines Agency (EMA) | What's new 日本語 フォロー 孤児指定:ヒトCTNNB1遺伝子を含むアデノ随伴ウイルスベクター血清型9による常染色体優性多発性嚢胞腎疾患の治療、2025年7月18日 有効 Orphan designation: adeno-associated viral vector serotype 9 containing the human CTNNB1 gene Treatment of autosomal dominant polycystic kidney disease, 18/07/2025 Positive ema.europa.eu