European Medicines Agency (EMA) | What's new 日本語 フォロー 孤児指定:ヒトギガキソニン遺伝子をコードするアデノ随伴ウイルスベクター血清型9 による巨大軸索ニューロパチーの治療 2022年4月13日 撤回 Orphan designation: adeno-associated virus vector serotype 9 encoding human gigaxonin gene Treatment of giant axonal neuropathy, 13/04/2022 Withdrawn ema.europa.eu