European Medicines Agency (EMA) | What's new 日本語 フォロー 孤児指定:パルミトイル抱合トリシクロDNAアンチセンスオリゴヌクレオチド 5'-Palm-C6-*GGA GAT GgC AGT TTC-3 デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療、2025/07/18 ポジティブ Orphan designation: palmitoyl-conjugated tricyclo-DNA antisense oligonucleotide 5'-Palm-C6-*GGA GAT GgC AGT TTC-3 Treatment of Duchenne muscular dystrophy, 18/07/2025 Positive ema.europa.eu