Science Magazine | AAAS: Science Translational Medicine 日本語 フォロー Kbtbd13ノックダウンは、ネマリン筋症タイプ6の臨床的に関連したマウスモデルで筋肉機能を回復させる |科学・トランスレーショナル・メディシン マウスはKbtbd13においてオランダの創始者変異を運び、主要なヒトNEM6病理をフェノコピーし、shRNA治療による筋機能不全の逆転を示す。 Kbtbd13 knockdown restores muscle function in a clinically relevant mouse model of nemaline myopathy type 6 | Science Translational Medicine science.org
