この研究は、GM2ガングリオシドーシスのためのアデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの遺伝子治療の広範な分布を確保するための多部位投与アプローチの実現可能性を示しており、この疾患やその他の希少なライソゾーム病の治療に貴重な教訓を提供しています。