シロキサン系リピドイドにおける小さな構造的変化が組織特異的m... ノート

シロキサン系リピドイドにおける小さな構造的変化が組織特異的mRNAデリバリーを改善する

シロキサン系リピドイドの単一ライブラリから、リピドケミストリーのわずかな変更により、肝臓、肺、脾臓に対する組織特異的mRNAデリバリーを実現するシロキサン含有リピドナノパーティクル(SiLNPs)が生成される。これらのSiLNPsは、細胞内デリバリーを向上させ、蛋白質置換療法、再生医療、CRISPR–Casベースの遺伝子編集アプリケーションにおいて臨床的な可能性を示す。