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STAT+: FDA、サンフィリッポ症候群という超希少疾患に対する新たな遺伝子治療薬を承認

FDAは、サンフィリッポ症候群A型、時に小児アルツハイマー病としても知られる超希少疾患に対する新しい遺伝子治療薬を承認しました。
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