TDP-43の喪失は、ニューロンが構造的に無傷でありながら、シナプス伝達に実質的な破綻をきたす前変性状態を誘発する。スプライススイッチングアンチセンスオリゴヌクレオチドを用いてUNC13Aのクリプトスプライシングを修正する治療戦略が見出された。