小児キャナバン病に対するオリゴデンドロサイト標的アデノ随伴ウ... ノート

小児キャナバン病に対するオリゴデンドロサイト標的アデノ随伴ウイルス遺伝子治療:第1/2相試験

MYR-101の暫定的な臨床試験結果は、オリゴデンドロサイトに対する選択的な親和性を持つ新規組換えベクターであり、その忍容性を支持し、カナバン病の子供たちにおける髄鞘形成の改善と脳脊髄液中のN-アセチルアスパラギン酸濃度の低下を示唆しています。