血友病Bの青年におけるFactor IX Padua AAV... ノート

血友病Bの青年におけるFactor IX Padua AAV遺伝子治療:第1相試験

この単群第1相試験では、第IX因子パドヴァ変異体を運ぶAAV遺伝子治療薬は、血友病Bの11人の青年において忍容性が高く、年間の出血率の低下につながりました。