Nature | Medicine 한국어 팔로우 어린이의 카나반병 치료를 위한 희소돌기아교세포 표적 아데노 연관 바이러스 유전자 치료: 1/2상 임상시험 MYR-101, 올리고덴드로사이트에 선택적으로 친화성을 보이는 새로운 재조합 벡터의 중간 임상 시험 결과는 내약성을 뒷받침하며, 카나반병을 앓는 어린이의 수초 형성이 개선되고 뇌척수액 내 N-아세틸 아스파르트산 농도가 감소했음을 시사합니다. Oligodendrocyte-targeted adeno-associated virus gene therapy for Canavan disease in children: a phase 1/2 trial nature.com