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FDA, 아로마틱 L-아미노산 탈카르복실화효소 결핍증 치료를 위한 첫 번째 유전자 치료제 승인

FDA가 AADC 결핍증 치료를 위한 향기성 L-아미노산 탈카복실라제 (AADC) 결핍증 치료를 위해 표시된 아데노-연관 바이러스 벡터 기반 유전자 요법인 Kebilidi를 승인했습니다.