GM2 강글리오시도증에 대한 이중 벡터 rAAVrh8 유전자 치료의 1/2상 임상 시험 결과, 양측 시상하부, 뇌조하조 및 척수강 내 투여를 통해 질병의 용량 의존적인 생화학적 교정이 발견되었습니다.