European Medicines Agency (EMA) | What's new 한국어 팔로우 고아 지정: DMPK 유전자의 CUG 반복 확장 mRNA 전사체에 대한 포스포로디아미데이트 모르폴리노 올리고뉴클레오타이드, 세포 투과 펩타이드 접합. 디스트로피성 근긴장 이상증 치료, 2025년 7월 18일, 긍정 Orphan designation: phosphorodiamidate morpholino oligonucleotide against the CUG repeat expansion of the DMPK gene mRNA transcript, conjugated to a cell penetrating peptide Treatment of dystrophic myotonia, 18/07/2025 Positive ema.europa.eu
