이 단일군 1상 임상시험에서, Padua 변이 인자 IX를 운반하는 AAV 유전자 치료제는 혈우병 B를 앓고 있는 11명의 청소년에게서 내약성이 우수했으며 연간 출혈률 감소로 이어졌다.