SCN2A 간질성 뇌병증을 앓고 있는 두 환자에서 개인 맞춤형 대립유전자 선택적 안티센스 올리고뉴클레오타이드 치료는 긍정적인 안전성 프로파일과 함께 발작 빈도 감소로 이어졌습니다.