В итоговом анализе исследования фазы 1/фазы 2 аутологичных CAR T-клеток, нацеленных на GD2, у педиатрических пациентов с метастатической, рецидивирующей или рефрактерной нейробластомой высокого риска, лечение в целом хорошо переносилось, а частота объективного ответа составила 66%. Эти результаты были дополнительно подтверждены серией клинических случаев, в которых применялась та же терапия у схожей группы пациентов.