Фаза 1/2 клинического испытания генной терапии GM2-ганглиозидоза с использованием двойного вектора rAAVrh8, проводимого путем двустороннего интраталамического, цистернального и интратекального введения, выявило дозозависимую биохимическую коррекцию заболевания.