FDA продвинула Принципы доказательств для редких заболеваний (RDEP) для обеспечения большей скорости и предсказуемости при рассмотрении терапий, предназначенных для лечения редких заболеваний с очень небольшими популяциями пациентов, с существенными неудовлетворенными медицинскими потребностями и которые обусловлены известным генетическим дефектом.