Nature | Medicine на русском
Подписаться
Генная терапия Фактором IX Padua с использованием AAV у подростков с гемофилией B: исследование фазы 1
В этом одногрупповом исследовании фазы 1 генная терапия на основе AAV, несущая вариант фактора IX по Падуе, хорошо переносилась у 11 подростков с гемофилией B и привела к снижению годовой частоты кровотечений.
