Генная терапия с использование... Заметка

Генная терапия с использованием аденоассоциированного вируса, нацеленного на олигодендроциты, для лечения болезни Канавана у детей: исследование фазы 1/2

Промежуточные результаты испытаний MYR-101, нового рекомбинантного вектора с селективным тропизмом к олигодендроцитам, подтверждают его переносимость и указывают на улучшение миелинизации и снижение концентрации N-ацетил-аспартата в спинномозговой жидкости у детей с болезнью Канавана.