Nature | Medicine на русском
Подписаться
Индивидуализированные антисмысловые олигонуклеотиды для развития эпилептической энцефалопатии, связанной с SCN2A
У двух пациентов с эпилептической энцефалопатией, вызванной мутацией в гене SCN2A, лечение персонализированными аллель-селективными антисмысловыми олигонуклеотидами привело к снижению частоты приступов при положительном профиле безопасности.