Nature | Medicine на русском
Подписаться
Конъюгат олигонуклеотида и siRNA для лечения бокового амиотрофического склероза, вызванного SOD1: исследование фазы 1
В клиническом исследовании на людях повторное введение олигонуклеотид-сиРНК конъюгата, нацеленного на SOD1, продемонстрировало благоприятный профиль безопасности у шести пациентов с БАС, вызванным мутациями в гене SOD1.
