Потеря TDP-43 вызывает пре-дегенеративное состояние, при котором нейроны остаются структурно неповрежденными и страдают от существенного нарушения синаптической передачи; найдена терапевтическая стратегия, которая корректирует криптический сплайсинг UNC13A с использованием сплайс-переключающих антисмысловых олигонуклеотидов.