Исследование демонстрирует целесообразность многосайтового подхода к инфузии для обеспечения широкого распространения адено-ассоциированной вирусной генной терапии для ганглиозидоза GM2, предоставляя ценные уроки для лечения этого и других редких лизосомальных нарушений обмена веществ.