Переписывание терапии мышечной... Заметка
Cell на русском

Переписывание терапии мышечной дистрофии Дюшенна

В этом номере журнала Cell Го и соавторы сообщают о разработке новой терапии мышечной дистрофии Дюшенна, основанной на пропускании экзонов и редактировании РНК. Двойной механизм действия как через зависимые, так и через независимые от ADAR пути имеет потенциал быть более эффективным и требовать более низкой частоты дозирования, чем существующие в настоящее время методы пропускания экзонов на основе олигонуклеотидов.