Размер груза имеет значение пр... Заметка

Размер груза имеет значение при разработке липидных наночастиц для доставки крупных генных редакторов

Липидные наночастицы часто демонстрируют сниженную эффективность при доставке больших матричных РНК, кодирующих редакторы генов. Скрининг ионизируемых липидов с РНК размером с редактор гена выявил LC-1, который образует структуру, улучшающую выход из эндосом и обеспечивающую эффективное редактирование генома в печени, легких и мозге мышей.