Редактирование генов с использ... Заметка

Редактирование генов с использованием крупных вставок

В то время как технологии для более мелких генных модификаций, таких как редактирование оснований, уже прошли клинические испытания, более крупные генные конструкции сталкиваются с различными проблемами, включая низкую эффективность редактирования, ограничения по размеру транспортных средств доставки и возможную иммуногенность. Программируемые системы редактирования генома с использованием рекомбиназ; транспозазы, включая CRISPR-ассоциированные транспозазы (CAST); системы написания генома и ретротранспозоны обещают различные пути для терапии, но каждая система имеет свои уникальные ограничения. Каковы наиболее перспективные стратегии для дальнейшего развития этих технологий, и какие параметры необходимо улучшить, чтобы сделать их эффективными и безопасными для терапии? Мы попросили трех экспертов в этой области поделиться своими мыслями о проблемах и возможностях.