STAT+: Scholar Rock получила одобрение FDA на первый препарат, нацеленный на потерю мышечной массы при СМА
Поздняя стадия клинических испытаний показала, что в сочетании с препаратом, нацеленным на SMN2, Isembyld привел к улучшению моторных навыков у молодых пациентов через год.