Cell на русском
Подписаться
Терапия гипоксии малыми молекулами при митохондриальных заболеваниях
В этом выпуске журнала Cell, Blume и соавторы приводят убедительное обоснование для дальнейшей фармакологической оптимизации малых молекул "HypoxyStat", которые сдвигают кривую диссоциации оксигемоглобина в эритроцитах влево, с целью вызвать эффективное и устойчивое снижение хронической гипероксии тканей при первичных митохондриальных заболеваниях (ПМЗ). Препарат хорошо переносился и был эффективен как для пресимптоматического лечения, так и для лечения на поздних стадиях заболевания, продлевая выживаемость и улучшая неврологические исходы в мышиной модели синдрома Ли (Leigh syndrome).