Roche, 듀센 근이영양증 유전자 치료제 Elevidys™에 대한 EU 규제 업데이트 제공

로슈는 유럽의약품청(EMA) 산하 인간의약품위원회(CHMP)가 듀시엔 근이영양증(DMD)을 앓고 있는 보행 가능한 환자를 위한 유전자 치료제인 엘레비디스(Elevidys)의 조건부 판매 허가에 대해 부정적인 의견을 발표했다고 밝혔습니다. 로슈는 엘레비디스의 잠재적인 진행 경로를 탐색하기 위해 EMA와의 협력을 계속할 계획입니다. CHMP의 의견은 현재까지 DMD 분야에서 가장 크고 폭넓은 유전자 치료 임상 프로그램의 데이터를 기반으로 하며, 여기에는 주요 3상 EMBARK 연구 결과도 포함됩니다. 엘레비디스는 보행 가능한 환자에게서 질병 진행의 지속적인 안정화 또는 지연을 보여주었으며, 일관되고 관리 가능한 안전성 프로파일을 나타냈습니다. 부정적인 의견에도 불구하고 로슈는 보행 가능한 환자 집단에서 이익-위험 프로파일이 여전히 긍정적이라고 믿습니다. 엘레비디스는 DMD의 근본 원인을 표적으로 하는 최초이자 유일한 승인된 유전자 치료제로, 질병 진행의 안정화 또는 지연을 일관되게 보여줍니다. DMD는 희귀한 유전성 근육 약화 질환으로, 어린 시절부터 빠르게 진행되며 평균 기대 수명은 28세에 불과합니다. 로슈는 DMD 환자들이 겪는 상당한 미충족 의료 수요를 인지하고 있으며, 엘레비디스를 환자와 가족에게 최대한 빨리 제공하기 위해 전 세계 보건 당국과 적극적으로 협력하고 있습니다. 현재까지 임상 및 실제 환경에서 760명의 보행 가능한 환자를 포함하여 900명 이상의 DMD 환자가 엘레비디스로 치료받았습니다.