Livraison d'éditeurs de base au foie et aux poumons dans la déficience en alpha-1 antitrypsine

Nous avons développé des nanoparticules lipidiques ciblant sélectivement des organes (Dual SORT LNPs) capables de délivrer des éditeurs de base. Les éditeurs Dual SORT LNPs ont corrigé les mutations causant des maladies dans le foie et les poumons, les organes principalement affectés dans la déficience en alpha-1 antitrypsine.