Die FDA hat die "Rare Disease Evidence Principles" (RDEP) weiterentwickelt, um die Überprüfung von Therapien, die zur Behandlung seltener Krankheiten mit sehr kleinen Patientenpopulationen, erheblichem ungedecktem medizinischem Bedarf und bekanntem genetischem Defekt bestimmt sind, beschleunigen und vorhersehbarer gestalten.