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Hypoxietherapie mit niedermolekularen Substanzen bei mitochondrialen Erkrankungen
In dieser Ausgabe von Cell liefern Blume et al. überzeugende Argumente für die pharmakologische Optimierung eines niedermolekularen "HypoxyStat", der die Sauerstoffbindungskurve des Hämoglobins in roten Blutkörperchen nach links verschiebt, um eine effektive und anhaltende Reduktion der chronischen Gewebehyperoxie bei primären mitochondrialen Erkrankungen (PMD) zu induzieren. In einem Mausmodell des Leigh-Syndrom-Spektrums wurde dieser Wirkstoff gut vertragen und war sowohl für die prä-symptomatische als auch für die fortgeschrittene Behandlung der Erkrankung wirksam, um das Überleben zu verlängern und neurologische Ergebnisse zu verbessern.