RSS Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) | Was gibt's Neues Folgen Orphan-Arzneimittel-Kennzeichnung: Phosphorodiamid-Morpholino-Oligonukleotid gegen die CUG-Repeat-Expansion der DMPK-Gen-mRNA, konjugiert an ein zellpenetrierendes Peptid. Behandlung der dystrophen Myotonie, 18.07.2025. Positiv. Orphan designation: phosphorodiamidate morpholino oligonucleotide against the CUG repeat expansion of the DMPK gene mRNA transcript, conjugated to a cell penetrating peptide Treatment of dystrophic myotonia, 18/07/2025 Positive ema.europa.eu
