Die AAV9-vermittelte systemische Verabreichung eines Proteins, das auf CUG-Repeat-RNA abzielt, verbessert die Myotonie in einem Mausmodell der myotonen Dystrophie.
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Pentatricopeptide repeat protein targeting CUG repeat RNA ameliorates RNA toxicity in a myotonic dystrophy type 1 mouse model | Science Translational Medicine
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