Pentatricopeptid-Repeat-Protein, das auf CUG-Repeat-RNA abzielt, verbessert die RNA-Toxizität in einem Mausmodell mit myotoner Dystrophie Typ 1 | Wissenschaft Translationale Medizin
Die AAV9-vermittelte systemische Verabreichung eines Proteins, das auf CUG-Repeat-RNA abzielt, verbessert die Myotonie in einem Mausmodell der myotonen Dystrophie.
